两会声音 委员提案丨关于破除我市罕见病用药障碍的建议

聚焦两会，凤凰观察。会议期间，凤凰网广东聚焦2026东莞政协委员提案。市政协委员陈仰昆、刘勇林、屈剑锋（第四支部）提案《关于破除我市罕见病用药障碍的建议》。

近年来，国家高度重视罕见病防治工作，先后颁布两批《罕见病目录》共207种，并通过国家医保谈判将多种罕见病药物纳入医保报销范围，显著减轻了罕见病患者的用药负担。然而，在政策落地的“最后一公里”，东莞市仍面临诸多挑战。许多已进入医保目录的罕见病药物，因医院药事管理限制、药品配送机制不畅、药占比考核压力等因素，在本地医疗机构难以配备，导致患者“有药难进、有保难报”。大量患者为维持治疗，不得不频繁往返广州等外地定点医院，不仅加重了经济负担，也严重影响了其生活质量和治疗效果。为进一步推动国家惠民政策落地，切实缓解罕见病患者“用药难、报销难”问题，特提出本建议。

基于访谈调查结果，当前东莞市罕见病药物保障主要存在以下问题：

一、医院罕见病药品配备严重缺乏，导致“有药难进”

绝大多数受访医师表示，即使某种罕见病药物已在国内上市并纳入医保，其所在医院仍无法配备。医师常通过“开具外购药处方”、“让患者自行购药”等方式让患者获取药物，流程复杂且存在用药安全风险。由于各医院药事管理考核指标的严格限制，价格昂贵的罕见病的用药几乎不可能通过医院常规进药途径引进。

二、医保报销存在多重障碍

部分药物虽在医保目录内，但受限于“未纳入特定慢性病门诊目录”无法直接在定点药店报销，需要医院进行单个患者用药的临购；或者由于药物没有进入医院，不能享受单独结算的流程或者商保报销。部分病种的用药需要反复住院（如需要每月注射一次）才能享受报销的情况，医生在诊治过程中会担心被医保局检查认为不合理而不愿意使用。多数医院对罕见病药物的临购存在一定的障碍及限制。医生对于罕见病药物临购、单独结算的政策了解不足。患者实际报销比例低、自付压力大。亦有专家反映“报销流程繁琐，容易出错”，影响了患者治疗的连续性与依从性。

三、患者跨市就医负担沉重

因本地无法获取药物或报销不畅，多数患者需定期前往广州等地购药，不仅增加了交通、时间与经济成本，也加剧了患者的身心疲惫，降低了治疗的可及性与及时性。

四、政策宣传与知晓度不足

大多数受访专家对东莞市医保局设立的“罕见病关爱中心”了解有限，甚至完全不知其存在，反映出政策宣传不到位，医患双方对本地罕见病支持资源的认知严重缺失。

为切实打通罕见病用药保障的“最后一公里”，推动医保政策真正惠及患者，提出以下建议：

1、明确建立本市罕见病药品定点保障与一站式服务机制

建议由市卫生健康局牵头，联合市医保局，明确指定一家综合性三甲医院（如东莞市人民医院）和一家儿童医院或者妇儿专科医院为“东莞市罕见病药品定点保障机构”，并赋予其相应的权责。在该机制下，设立罕见病用药专项采购（包括临购）、储备与配送流程，建立院内用药申请与医保结算“绿色通道”，确保患者在本市即可便捷获得药物并完成“一站式”医保报销，从根本上减少患者跨市奔波，也能促使这些医院在罕见病诊疗技术的提高。

2、优化罕见病医保报销流程

针对“报销难”问题，建议医保部门联合医院共同探索参保人罕见病（如非特定门诊病种的罕见病）凭医生处方可以直接在定点药店单独结算的可能性，减少患者为了用药报销而反复住院的情况，优化报销流程。

3、构建全方位的医患支持与政策宣传体系

以定点医疗机构为枢纽，加强对医务人员关于罕见病用药政策与报销流程的专项培训。同时，整合“罕见病关爱中心”资源，通过多媒体平台、患者社群、院内宣传等多种渠道，主动、系统地向患者及其家属普及本市罕见病保障政策、用药途径及报销方式，全面提升政策知晓率与可及性，营造支持罕见病患者的良好社会氛围。

凤凰网广东发自东莞

编辑：贾莉莉